Zoeken naar een onderzoek

De optimale behandelstrategie bij complexe blindedarmontsteking in kinderen

Subgroup 1 (complex appendicitis without mass and/or abscess formation): LA is associated with reduced superficial site infections, shorter length of stay, less costs, less pain, and better hr-QoL, compared with OA without compromising overall…

Een Fase I/II studie met het medicijn brigatinib bij kinderen en jongvolwassenen met anaplastisch grootcellig lymfoom (ALCL), inflammatoire myofibroblastische tumor (IMT) of een andere tumor met een ALK positieve afwijking.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513412-10-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Fase 1: - Bepalen van de MTD/RP2D van brigatinib monotherapie toegediend aan pediatrische en AYA patiënten met ALK+ ALCL of ALK…

Een exploratieve interventie studie naar de haalbaarheid en veiligheid van orale immunotherapie met verschillende allergenen bij jonge kinderen met een bewezen voedselallergie.

Primair: Is OIT met standaard voedselproducten veilig uit te voeren bij kinderen van 9 tot 24 maanden oud met een bewezen voedselallergie voor kippenei, pinda, koemelk, cashewnoot, hazelnoot, walnoot en/of een van de zeldzame allergenen (zoals soja…

Onderzoek naar de farmacokinetiek, aanvaardbaarheid en veiligheid van Kimozo, een pediatrische suspensie van temozolomide voor oraal gebruik

Primaire OnderzoeksdoelstellingEvaluatie van de farmakokinetiek parameters van de suspensie van temozolomide voor oraal gebruik bij pediatrische patiënten ouder dan 1 jaar oud.1 Secundair Onderzoeksdoelstellingen• Evaluatie van de veiligheid van de…

Een open-label onderzoek om eenmalige en meermalige doseringen, farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid, en klinische uitkomsten van intraveneus toegediend zanamivir te onderzoeken bij neonaten en kinderen onder 6 maanden oud, die een bevestigde gecompliceerde influenza-infectie hebben.

Het beschrijven van de farmacokinetiek tot steady state van eenmalige en meervoudige doses intraveneus zanamivirbij in het ziekenhuis opgenomen pasgeboren baby*s en zuigelingen jonger dan 6 maanden oud met een influenza infectie.SecundairHet…

Een gerandomiseerd, geblindeerd, placebogecontroleerd, fase 1-onderzoek met enkelvoudige oplopende doses bij gezonde volwassen mannelijke vrijwilligers en een open-label onderzoek met meervoudige oplopende doses bij pediatrische deelnemers met SMA die eerder met onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) zijn behandeld om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van BIIB115 te evalueren.

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505643-39-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via…

Een geïntegreerd, open-label basket-onderzoek naar de farmacokinetiek en veiligheid van daprodustat voor de behandeling van bloedarmoede die in verband staat met chronische nierziekte bij jongens en meisjes van 3 maanden tot onder de 18 jaar die al dan niet dialyse nodig hebben.

Primair:• De veiligheid beschrijven van daprodustat, algemeen (voor alle leeftijden) en in elke leeftijdsgroep.Secundair:• Veranderingen in andere parameters die relevant zijn voor de veiligheid beschrijven, in het algemeen en in elke leeftijdsgroep…

Continue versus intermitterend voeden in kritiek zieke kinderen: een Proof-of-concept

De belangrijkste onderzoeksdoelstellingen voor de proof-of-concept studie zijn het aantonen van de haalbaarheid en de veiligheid van een dagelijkse voeden/vasten cyclus bij kritiek zieke kinderen. Hierbij willen we in verschillende leeftijdsgroepen…

Een open-labelonderzoek in meerdere centra op langere termijn van AR101 gekarakteriseerde, orale immunotherapie voor desensibilisatie bij proefpersonen die deelnamen aan een voorafgaand onderzoek naar AR101

Primair: Het beschrijven van veiligheid en verdraagbaarheid tijdens langere termijn toediening van AR101 en follow-up observatie na de laatste dosis AR101.Secundair: - Het bepalen van de mate van desensibilisatie dat kan worden bereikt door…

Internationaal multicenter, open-label, fase 2 studie voor de behandeling van moleculaire recidieven van pediatrische acute myeloide leukemie met azacitidine

• Primaire doelstelling: evaluatie van het effect van behandeling met azacitidine bij AML-patiënten op moleculair recidief na CR1 met betrekking tot moleculaire respons voorafgaand aan verdere behandeling (reïnductie / HSCT)• Secundaire…

De behandeling van navelgranulomen met keukenzout

Het doel van deze observationele studie/zorgevaluatie is om na te gaan hoe effectief de behandeling van het navelgranuloom met keukenzout is.

Effectiviteit van L-serine suppletie bij kinderen met een 'loss-of-function' mutatie in het GRIN2B gen: n-of-1 series.

Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.

Het effect van allopurinol op het verminderen van hersenschade bij pasgeborenen met een complexe aangeboren hartafwijking

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513041-37-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het primaire doel van het onderzoek is om relevante (matig/ernstige) parenchymateuze hersenschade te verminderen op de…

Een twee-cohorten open-label, multicenter onderzoek met één groep ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van emapalumab bij kinderen en volwassenen met macrofaag activatie syndroom (MAS) bij de ziekte van Still (inclusief juveniele idiopathische artritis en de ziekte van Still met aanvang op volwassen leeftijd), of met MAS bij systemische lupus erythematosus

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-516153-52-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstelling: Het aantonen van de werkzaamheid van emapalumab bij de behandeling van patiënten in:• Cohort 1: Macrofaag…

Interfant-21: Internationaal gezamenlijk behandel protocol voor kinderen jonger dan 1 jaar met Acute Lymfatische Leukemie (ALL)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2022-502503-30-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. De primaire doelstelling is de verbetering van het resultaat (in termen van event free survival als primair eindpunt) van nieuw…

Een fase 1/2 open-label, multicenter, dosis bepalend en bevestigend onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te beoordelen van PBKR03 toegediend aan pediatrische proefpersonen met de vroege infantiele Krabbe-ziekte (globoïde cel leukodystrofie) (GALax-C)

Deze first in man (als eerste) bij mensen is opgezet om zowel een dosis bepalend als een bevestigings te onderzoeken, met de bedoeling dat alle gegevens die tijdens de studie worden verzameld, registratie ondersteunen. De dosis bepalend zal worden…

een proof-of-concept studie voor het mogelijke effect van deferipron bij patiënten met de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher (PMD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-511968-81-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Onderzoek naar effect van deferiprone bij kinderen met de ziekte van Pelizaeus-Merzbacher

Een fase 3 onderzoek naar PTC923 bij proefpersonen met fenylketonurie

Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…

Een open-label fase 2-cohortonderzoek met één arm ter beoordeling van de veiligheid, doeltreffendheid en farmacokinetiek van behandeling met sparsentan bij pediatrische proefpersonen met geselecteerde proteïnurische glomerulaire ziekten (EPPIK)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2023-505497-14-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Primaire doelstellingen:• Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van sparsentan orale suspensie (populatie 1 en…

Een open-label, multinationaal, multicenter onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa als intraveneuze infusie bij therapie-naive kinderen met infantiele ziekte van Pompe (IOPD)

Deze studie is overgegaan naar CTIS onder nummer 2024-513859-33-00 raadpleeg het CTIS register voor de actuele gegevens. Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in…