Zoeken naar een onderzoek

Een multicenter, internationaal, open-label, uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van de doeltreffendheid en veiligheid van BMN 044 (PRO044) op lange termijn bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het doel van dit onderzoek is voortdurende toegang te verschaffen tot de behandeling met BMN 044 voor patiënten die eerder werden behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel. De uit dit onderzoek verkregen informatie zal naar verwachting verder de…

Een open-label fase I/II-studie bij proefpersonen met MPS IIIB om de veiligheid, biodistributie, farmacokinetiek en farmacodynamiek/werkzaamheid van intraveneus toegediend SBC-103 te onderzoeken

Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.

2-STEP studie: onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van 2-Iminobiotin bij pasgeborenen met matig/ernstig zuurstoftekort bij de geboorte, die al behandeld worden met koeling

Onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en het farmacokinetische profiel van 2-Iminobiotin in combinatie met therapeutische hypothermie.

Een open-label fase IIb-onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van meerdere subcutane doses BMN 045 (eerder bekend als PRO045) bij patiënten met de ziekte van Duchenne

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN 045 na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchenne-spierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van BMN 045 na 48 weken…

Een open-label fase I/II-onderzoek met dosisescalatie en een behandelperiode van 48 weken ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van BMN 053 (voorheen bekend als PRO053) bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…

Een multinationaal, multicenter, geblindeerde, gerandomiseerde, gecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van lucinactant verneveling voor inhalatie bij neonaten van 26 tot 32 weken zwangerschapsduur met respiratoir distress syndroom te onderzoeken

De veiligheid en werkzaamheid van Lucinactant als verneveling te onderzoeken in vergelijking met nCPAP alleen bij te vroeg geboren baby*s met RDS. Gemeten wordt de duur en incidentie van respiratoir falen en/of overlijden door RDS, de incidentie van…

Een 30-dagen durende single-arm studie naar de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van oraal ingenomen rivaroxaban bij kinderen met diverse vormen van veneuze trombose.

-Het vaststellen van de ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige bloedingen-Het vaststellen van de incidentie recidiverende veneuze trombose-Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling van…

Schildklierhormoon analoog therapie bij patiënten met ernstige psychomotore retardatie ten gevolge van mutaties in de schildklierhormoon transporter MCT8: de Triac Trial

1. Het normaliseren van de afwijkende schildklierhormoonwaarden, en daarmee een verbetering van de algemene conditie door behandeling met Triac.2. Het observeren van veranderingen in cognitieve en/of motorische functies.

Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde oxytocine studie bij kinderen met Prader-Willi syndroom.
Effecten op sociaal gedrag.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale toediening in vergelijking met placebo op sociaal gedrag en eetgedrag in kinderen met PWS.

Een studie die 7 dagen duurt, waarbij de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van rivaroxaban (oraal) bestudeerd wordt bij pasgeborenen en kinderen jonger dan 6 maanden met arteriële of veneuze trombose.

- Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling met rivaroxaban gedurende 7 dagen bij neonaten tot 6 maanden.- Het vaststellen van de incidentie van ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige…

Een fase I/II studie naar dendritische celvaccinatie tegen WT1 na een navelstrengbloed stamceltransplantatie in kinderen met acute myeloïde leukemie: de U-DANCE-tegen-AML studie

Hoewel dendritische celvaccinaties eerder gebruikt zijn in allo-transplantatie settings, zijn er geen eerdere studies met CBDC vaccinatie na navelstrengbloed transplantatie. De studie is om die reden in 2 delen (deel A en B) verdeeld:Deel A primaire…

Een open-label vervolg onderzoek van HGT-SAN-055 om de lange termijn veiligheid en klinische uitkomst te evalueren van intrathecaal toegediend, recombinant geproduceerd, menselijk Heparaan N-Sulfatase (rhHNS) bij patiënten met het Sanfilippo Syndroom type A (MPS IIIA)

Primaire doelstelling(en): De primaire doelstellingen van deze studie zijn: • Het bepalen van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS indien maandelijks toegediend op intrathecale (IT) wijze gedurende 8 jaar bij patiënten met MPS…

Een dubbelblind, placebogecontroleerd, multicenter onderzoek met gerandomiseerde onttrekking naar de werkzaamheid en veiligheid van Xyrem met een open-label farmacokinetische evaluatie- en veiligheidsextensie onderzoek bij pediatrische patiënten met narcolepsie gepaard met kataplexie.

De primaire doelstellingen zijn:1) Evaluatie van de werkzaamheid van Xyrem (natriumoxybaat) orale oplossing voor de behandeling van kataplexie bij pediatrische patiënten met narcolepsie2) Evaluatie van de veiligheid van Xyrem voor de behandeling van…

Een gerandomiseerd, open-label, dosisbepalend, fase 2 onderzoek om de farmacodynamiek en veiligheid van het anti-FGF23-antilichaam, KRN23, te beoordelen bij pediatrische patiënten met X-gebonden hypofosfatemie (XLH)

De doelstellingen van het onderzoek zijn: * bepalen van een dosis en dosisregime van KRN23, op basis van de veiligheid en het FD-effect, bij pediatrische patiënten met XLH * bepalen van het veiligheidsprofiel van KRN23 voor de behandeling van…

Multicenter gerandomiseerd placebogecontroleerd dubbelblind onderzoek met parallelle groepen naar de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van belimumab, een menselijk monoklonaal anti-BLyS antilichaam, in combinatie met de gebruikelijke behandeling bij kinderen met systemische lupus erythematodes (SLE) (BEL114055)

Primair: veiligheid en verdraagbaarheid van belimumab bij kinderen van 5-17 jaar met SLE.Secundair: PK, werkzaamheid, kwaliteit van leven.

De effectiviteit van Pivotal Response Treatment in children and adolescents with autism spectrum disorder: a randomized clinical trail

Het belangrijkste doel is het onderzoeken van de effectiviteit van PRT vergeleken met CAU in schoolgaande kinderen en jongen met ASS. De belangrijkste onderzoeksvragen zijn:1) direct naar de behandeling en bij follow-up, wat is de effectiviteit van…

Behandeling van ernstige luieruitslag bij kinderen na dikke darm operatie met zalf bevattend uit aardappel geextraheerde enzymremmers.

Het doel van het onderzoek is het toetsen van de hypothese dat een protease remmende zalf significant de perianale dermatitis bij patienten na colorectale chirurgie vermindert.

Gerandomiseerde Fase 2- studie , vergelijking van de standaard- immuun therapie (anti-GD2-antilichaam, Interleukine-2 i.v., GM-CSF) met een experimentele immuuntherapie (anti-GD2-antilichaam, Inteleukine-2 s.c., GM-CSF) bij patiënten met een recidief van een Hoog risico Neuroblastoom en patiënten met een nieuw gediagnosticeerd Hoog risico neuroblastoom

Primair:Veiligheid (>1 toxische dode per arm) en de tolerantie (relevante graad 4 toxiciteit) in niet meer dan 33 % van de patiënten voor de 3 behandelarmen.Ten tweede:-Reductie van graad 2-4 belangrijke bijwerkingen van 30 % in de…

Een multicenter, open-label onderzoek naar Sebelipase Alfa bij proefpersonen met Lysosomale Zure Lipase Deficientie

Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…

Mindfulness training voor jongeren met ADHD: verbeteren van zelf-controle en ADHD symptomen

Ons primaire doel is het onderzoeken van de effectiviteit van mindfulness training in het verbeteren van zelfcontrole van jongeren met ADHD. Als secundaire doelstellingen streven wij ernaar om de effectiviteit te bepalen in het verminderen van ADHD-…